新安晚報 安徽網 大皖新聞訊   歷時8年，中國科學技術大學生命科學與醫學部魏海明、田志剛教授課題組與中國科學技術大學附屬第一醫院血液內科孫自敏教授團隊合作，在臍血移植植入前綜合征的發生機制與干預措施研究方面取得重要進展。7月6日，相關研究進展以“Inflammatory monocytes promote pre-engraftment syndrome and tocilizumab can therapeutically limit pathology in patients”為題在線發表在Nature Communications上。該研究不僅揭示了臍血移植后PES（植入前綜合征）的病理機制，還為重度PES患者提供了一種治療策略，對進一步提高非血緣臍帶血移植的療效和推動其廣泛應用具有重要指導意義。

非血緣臍帶血移植是治愈血液系統惡性腫瘤、造血衰竭性疾病、先天性免疫缺陷病和一些遺傳代謝性疾病的重要手段，且移植后慢性移植物抗宿主?。℅VHD）的發生率低且程度輕，患者生存質量高。

中國科大附一院（安徽省立醫院）從2000年開始成功完成第一例臍血移植治療兒童惡性血液系統疾病，至今已完成各類移植2379例，其中臍帶血移植1519例，是目前國際公認的臍血移植治療中心，相關臨床和科研成果不斷涌現。

孫自敏教授帶隊進行查房

臍血移植后早期，70-80%受者會發生PES，臨床表現為高熱、皮疹和腹瀉等炎癥狀態，重癥PES增加患者移植相關死亡率，但其發生機制尚不清楚。深入研究并揭示臍血移植后PES的發生機制，對PES患者及降低移植相關死亡率具有重要的臨床治療意義。

研究者通過分析非血緣臍血移植后受者外周血，發現PES患者外周血單核細胞顯著增加，這些臍血來源的單核細胞具有炎癥性特征，產生GM-CSF和IL-6等促炎性細胞因子，同時臍血來源的單核細胞也高表達GM-CSF受體，經GM-CSF刺激產生更高水平的IL-6。臍血移植后，單核細胞在受者體內迅速擴增，血清中GM-CSF和IL-6水平均升高，導致PES的發生。

在機制研究的基礎上該臨床團隊開展了托珠單抗（特異性阻斷IL-6受體單克隆抗體）治療重癥PES患者的單臂開放性臨床試驗（注冊號ChiCTR1800015472），臨床研究發現，使用托珠單抗進行干預治療，可以明顯控制重癥PES患者的臨床癥狀，提高患者的生存率。

本研究不僅揭示了臍血移植后PES的病理機制，還為重度PES患者提供了一種治療策略，對進一步提高非血緣臍血移植的療效和推動其廣泛應用具有重要指導意義。

該研究歷時近8年，部分研究成果對中國科大提出并實施新冠肺炎重癥患者免疫治療方案（托珠單抗治療方案），提供重要實踐指導意義。托珠單抗免疫治療方案目前已被美國FDA緊急批準用于新冠重癥患者治療，并納入英國國家衛生服務系統（NHS）。

魏海明教授、孫自敏教授和田志剛教授為本文的共同通訊作者，中國科學技術大學生命科學與醫學部與附一院血液內科金林林博士為論文第一作者。該研究工作獲得了國家自然科學基金委、“科大新醫學”聯合基金創新團隊項目經費支持。

中國科大附一院血液內科自1987年開始開展異基因骨髓移植，2000年開展非血緣臍血移植，是國內最早開展造血干細胞移植的中心之一。移植團隊經過多年的努力，建立非血緣臍血移植治療惡性血液病的臨床技術體系，解決非血緣臍血移植難以植入的臨床難題。

2011年牽頭成立了中國臍血移植協作組，開展多中心臍血移植臨床研究。2017年探索性制訂了非血緣臍血移植治療重型再生障礙性貧血的技術方案，突破了臍血移植治療重型再生障礙性貧血的瓶頸，擴大了臍血移植的適應證。在血液內科學術主任孫自敏教授和科主任朱小玉教授帶領下，目前移植中心已成為國內臍血移植最大的臨床中心和臨床研究基地，不論從移植例數還是療效均已達國際先進水平。

新安晚報 安徽網 大皖新聞記者 葉曉

編輯  張大為