托夫生注射液落地杭州市一醫院 55歲漸凍癥患者注射浙江首針
2025年6月10日,托夫生注射液上市后國內首批、浙江首針于西湖大學醫學院附屬杭州市第一人民醫院運動神經元病診療中心落地使用。2024年10月8日,國家藥品監督管理局公示,托夫生(Tofersen)注射液獲批上市,該藥物用于治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的成人肌萎縮側索硬化癥(即ALS,漸凍癥)患者。運動神經元病診療中心執行主任張灝表示,托夫生注射液作為全球首個獲批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治療藥物,突破了傳統“對癥治療”的局限,首次實現“對因干預”。這一國際創新療法的臨床應用,標志著我國漸凍癥診療正式邁入“對因治療”的新時代。ALS被視為世界五大絕癥之首,治愈率為0,近200年來全球有1000多萬人因此死亡,中國是世界上ALS患者數量最多的國家之一。有數據顯示,目前國內有超過4萬例漸凍癥患者,其中攜帶SOD1基因突變的患者超過1200例。(來源:杭州市第一人民醫