新安晚報 安徽網 大皖新聞訊  法布雷病是一種罕見的X連鎖顯性遺傳的溶酶體貯積癥，已于 2018 年被我國列入首批罕見病目錄。國家醫保局公告2021年度醫保目錄談判結果公布，“阿加糖酶α注射用濃溶液”等治療費用百萬元級別的罕見病“天價藥”納入國家醫保，給患者減輕了個人負擔。

日前有讀者李先生（化名）反映稱，作為法布雷病的患者，他了解發現省內多所醫院都沒有這款藥物，進醫保醫院卻無藥可用的現狀讓他很不理解。記者從安徽省醫保局了解到，我省建立完善國家談判藥“雙通道”管理機制，在全省建立完善國家談判藥品醫院和藥店兩個渠道保障供應，同步納入醫保支付的機制，在記者的多方詢問了解下得知，合肥一所“雙通道”定點藥房稱這款藥物可以調貨。

部分醫院暫無該藥品

記者了解到，法布雷病臨床表現多樣且具有非特異性，肢端劇烈疼痛為經典型法布雷病最常見的首發癥狀，疾病后期腎臟、心臟、腦為主要受累器官，臟器受損危及生命。由于缺乏可及的確診手段和特效藥物，法布雷病在我國的臨床診療和醫療保障很長一段時間內屬于空白領域。近年來，在各方努力下，法布雷病的臨床診療和用藥準入也有了多方面的進展和突破，為廣大病友帶來了保障。

尤其是2021年國家醫保局通過談判機制，將治療法布雷病的替代治療用藥“阿加糖酶α注射用濃溶液”納入醫保支付范圍，國家新醫保目錄將于2022年1月正式實施，也讓李先生等罕見病患者感到十分欣慰。然而他在省內多家三甲醫院詢問時卻發生，醫院的藥房里卻沒有這款藥物?！斑M醫保醫院卻無藥可用，希望有關部門協調幫助患者們打開生命通道的最后一公里?！崩钕壬粲醯馈?/p>

針對李先生的提到這款罕見病藥品，記者聯系省內多家醫院，均被告知暫時不在藥品名錄內?！昂币姴〉乃幤菲贩N相對來說用得比較少，醫院的藥品目錄會有自己的考量?！痹谝患胰揍t院藥品咨詢人士看來，醫院的藥品目錄可能也會定期調整，什么時候能把這款藥調整進來并不好說。

納入醫保支付范圍

醫院如果沒有相應藥品，對于患者來說是否還有其它渠道買到救命藥呢？記者從安徽省醫療保障局獲悉，針對部分群眾反映在醫院買不到談判藥品、在零售藥店購買不能享受醫保待遇問題。去年，省醫保局按照國家最新政策要求，聯合省衛生健康委印發了《關于建立完善全省國家醫保談判藥品“雙通道”管理機制的通知》，在全省建立完善國家談判藥品醫院和藥店兩個渠道保障供應，同步納入醫保支付的機制。保障參保群眾醫保權益，提高群眾用藥可及性。

去年十二月，安徽省醫療保障局安徽省人力資源和社會保障廳關于執行《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》的通知里提到，調整“雙通道”藥品目錄。記者注意到，安徽省國家談判藥品“雙通道”（2022年）管理目錄中，出現了李先生提到的法布雷病的替代治療用藥“阿加糖酶α注射用濃溶液”，也被納入醫保支付范圍。此外，為減輕法布雷患者的個人負擔，根據省醫保局的回復，我省按最低10%的比例設定該藥品個人先行支付比例。

無備貨可以調貨

“現在醫保政策已經落實了，有藥了之后，就可以通過醫院或者雙通道藥店購買使用了?！焙戏适嗅t療保障局待遇保障科相關人士推測，藥品暫時沒有進入部分醫院藥品名錄，或跟罕見病病人數量少、剛納入醫保目錄、以及醫藥公司進藥時間等因素有關。會不會出現“雙通道”都無藥的情況？在其看來可能性不大。“醫院有一套進藥流程，但是對于藥店來說，只要有需求就會進的。”

業內人士告訴記者，合肥市定點雙通道藥店有多家，對于像法布雷等罕見病需要的藥物，可能只有幾家會進。帶著讀者的需求，記者進行了多方詢問。3月4日，來自“雙通道”管理定點零售藥店之一的合肥新稀特大藥房有限公司（績溪路店）傳來了消息，針對李先生提到的這款藥品，他們藥房沒有備貨，但是可以調貨，目前藥品貨源穩定?！盎颊邅碣徺I的話，同樣可以醫保報銷政策。”工作人員稱。

新安晚報 安徽網 大皖新聞記者 陳牧

編輯 陶娜